刘安立
8岁的英国男孩杰伊很聪明，但他不幸罹患脑瘫，这导致他不能坐起来，双手也很不方便使用。他不能说话，但他能和家人一起玩耍，并且尽力做好自己力所能及的事。
在杰伊还很年幼时，他的母亲茜帕就很想找到能帮助他的疗法。一天晚上，茜帕在互联网上查到一条信息：美国北卡罗来纳州杜克大学正在进行一项干细胞疗法实验，据说该疗法对脑瘫有效。不过，杰伊不符合该实验要求。
当杰伊的弟弟凯拉于2015年出生后，茜帕和丈夫储存了凯拉的脐带血（脐带血富含干细胞），希望杰伊能参加下一次实验。这一次杰伊有了资格一有自己兄弟脐带血的患儿才可能参与实验。茜帕并不担忧实验风险一这一实验性疗法是非侵入性的，所以伤害不大。为了筹集1.82万美元的千细胞疗法治疗费，茜帕夫妇除了动用之前筹集到的物理疗法和水疗法费用之外，还得到了个人贷款和脐带血银行（凯拉的脐带血就存放在该银行）支援的经费。
脑瘫是指一系列终生影响运动和协调的病症。茜帕说，杰伊的脑瘫是由他出生时的并发症引起的。物理疗法和语言治疗能缓解脑瘫的一些症状，但脑瘫不能被根治。不过，茜帕希望杰伊所接受的千细胞疗法（静脉输液两小时）能产生很明显的效果。
没有风险？
干细胞能转变为“各种专业”的细胞，例如肌肉细胞、皮肤细胞或脑细胞。干细胞不仅能补充衰老细胞，而且能修复和替换受损组织。难怪干细胞被誉为人体自带的微型医疗部队，只是这支部队规模相对较小。人们之所以对干细胞疗法充满期待和兴奋，正是因为在实验室里能培育更多干细胞，用于产生新组织，替换受损细胞，以及揭示疾病机制。科学家迄今为止主要致力于培养两种不同的干细胞——胚胎干细胞和成年干细胞。提取自正在发育中胚胎的千细胞拥有一大天然优势：它们能产生人体内的任何其他细胞，这被称为多能性。有些人对于从胚胎提取干细胞提出伦理担忧，但这一担忧可通过使用采集成人身体组织的干细胞来规避。成年干细胞并不具有天然多功能性，这意味着它们普遍更“专业化”，只能发育成较少类型的细胞。然而，它们可以被重组以再度获得多能性。
治疗前的干细胞制备。
干细胞疗法的确有望治愈某些疾病。被证明有效和被许可的干细胞疗法，已经能治疗一些白血病、淋巴癌和骨髓瘤等血液和免疫疾病。在一些国家，干细胞疗法还被批准用于治疗眼部化学损伤。目前有许多干细胞疗法实验正在进行中，有些国家的人还到其他国家（如乌克兰、巴拿马和泰国等）寻求在本国尚未提供的干细胞疗法。
从深冻状态中提取胚胎干细胞并融化备用。
到2018年，美国已有716间诊所提供干细胞疗法，并为此直接对顾客进行市场营销。美国各地诊所的千细胞疗法收费都很昂贵。为此，美国等国家出现了干细胞疗法费用众筹。到2018年，美国这样的众筹项目超过408个，需筹资总额超过700万美元，超过1.3万人捐款。提供干细胞疗法的诊所经常主动鼓励这类筹资，比如为患者家属提供筹资指南。这些筹资活动中经常对干细胞疗法的潜在风险轻描淡写，甚至完全不提。例如，一个为一名帕金森症患者众筹资金的网站在其网页中写道：“干细胞疗法不复杂，见效决，副作用很小。”另一个为一名肌萎缩性脊髓侧索硬化症（简称ALS）患者众筹资金的网站在其网页中写道：“最重要的是，干细胞疗法已被证明能减缓疾病进程，而且没有副作用。”事实上，在这408个众筹项目中仅有26个提到了干细胞疗法的风险问题，而且说的是该疗法与其他疗法相比风险低甚至无风险。
但真的没有风险吗？实际情况并非如此。下面来看一些实例。
2017年，美国佐治亚州一位77岁退休音乐教师通过一个众筹网站为她的黄斑变性（一种与衰老有关的严重眼病）筹集干细胞治疗费用。在这次治疗前她能阅读大字体书籍，而在接受干细胞治疗后她却几乎什幺也看不见了。2015年，仅仅在美国佛罗里达州，就有至少3名黄斑变性患者在接受干细胞治疗后彻底失明。
2018年，美国至少17名患者在接受脐带血输入后因细菌感染而不得不住院治疗。其中大多数患者是在矫形、脊椎指压治疗和疼痛诊所接受干细胞治疗的——干细胞被注进他们的脊椎、膝盖或肩部。
一名美国人在60岁刚过时发生中风，此后他前往阿根廷和墨西哥等地接受干细胞治疗，总花费高达20万美元。孰料随后发生的脊髓肿瘤导致他右腿麻痹，而此前中风已导致他左腿麻痹。DNA检测表明，肿瘤源自他被注入的干细胞。
一名9岁男孩在接受干细胞移植后发生脑和脊髓肿瘤。病理分析证实他的脊髓肿瘤包含至少两名干细胞供体（提供干细胞的人）。
夸大功效
众筹活动不提干细胞疗法风险，有可能是因为有些医疗机构很少甚至根本就未向众筹组织者传递风险信息。美国加州大学戴维斯医学院生物医学专家诺普曾参加过一间医疗机构的患者教育研讨会（目的其实是招募患者，方法是许诺在签约时给予高折扣）。在研讨会上，医疗机构人员竟然丝毫不提干细胞疗法涉及的风险，而听众则收到了贷款申请表。诺普指出，这种所谓的研讨会根本不是在进行患者教育，而像是电视推销节目。
除了刻意淡化干细胞疗法的风险外，众筹活动有时还会夸大干细胞疗法的功效。例如，一个众筹组织者计划筹款1.5万美元送一名男孩去巴拿马接受干细胞治疗，结果筹集到了1.8万美元。该组织在宣传中夸大其词说：“干细胞疗法已经帮助成千上万儿童自闭症患者走出困境。”但目前并无证据表明干细胞疗法对自闭症有效。另一项众筹宣传中说：“ALS患者都说，干细胞疗法完全逆转了ALS带给他们的伤害！他们呼吸更顺畅，说话和吞咽更容易，接受治疗后第三周就无须坐轮椅。”这项众筹的目标高达30万美元。但许多科学家指出，这些宣传根本未经证实。
采用干细胞疗法治疗ALS更具挑战性。就算被移植的干细胞能在ALS致命之前（该病被确诊后的预期寿命只有2～5年）迁徙到受损部位，成熟并融合进患者的神经系统，它们也会遭遇一个充满敌意的环境——它们周围的运动神经元死亡。目前，这方面大多数实验致力于使用干细胞创建运动神经元的实验室模型，根据这些模型测试药物和探索发病机制。美国运动神经元病协会相信，干细胞研究对于了解、预防和治疗运动神经元病来说很重要，但目前尚无可靠证据表明干细胞疗法对于这种病有效。
《美国医学会》月刊调查发现，多达43.6%的干细胞疗法众筹宣传中宣称该疗法绝对有效。追根溯源会发现，这些夸张说法以发表于医学刊物但未经或很少经过同行评审的文章为依据，这种做法显然不妥。有时候，媒体也对干细胞疗法的效果进行夸大宣传。2014年，被诊断患有帕金森病的美军前士兵德里花了8500美元，在乌克兰接受了干细胞疗法。在这之后，媒体频繁引用这家乌克兰诊所的说法称，他们的患者中75%都在接受干细胞治疗后病情大大改善。德里当时说：“经过仅仅一两轮治疗后，医生叫我闭上眼睛摸自己鼻子，我竟然摸到了！我简直不敢相信！我的平衡感恢复良好。”但时隔两年后，病况恶化的德里说自己非常愤怒，上当受骗白花钱了。事实上，一些患者有可能真的受了“干细胞疗法”的骗。美国康奈尔大学一位退行性病变专家测试过9种干细胞疗法制剂，发现它们根本不包含干细胞，甚至就连活细胞都没有。
干细胞疗法可能会导致部分患者长出肿瘤。
干细胞疗法有用，但有多大用处仍不确定。
求治心切
并非所有用于干细胞疗法的干细胞都是真正的干细胞。一些实验采用间充质干细胞。这类细胞在骨髓中存在，它们对于制造和修复骨骼组织（例如软骨、骨骼和脂肪细胞）来说很重要。但它们算不算干细胞？现在这个问题仍有很大争议。就连率先命名间充质干细胞的科学家也相信这类细胞应该被重新命名，因为这有助于避免对它们的潜力进行绝对化宣传。
不过，这并非否认未来干细胞疗法有可能帮助一些神经疾病患者。帕金森病患者神经变性的病灶相对明确——多巴胺能神经元在中脑部位渐进性消失，因此中脑细胞置换有可能改善一些症状。日本京都大学一项实验采用的是诱导多能性干细胞，即通过重组皮肤及其他细胞来让它们恢复类似胚胎状态。诱导多能性干细胞能变形为其他类型的细胞，比如多巴胺前驱细胞。在实验中，日本科学家在患者头颅左前方钻洞，植入大约240万个诱导多能性干细胞。这项研究将持续两年。英国帕金森病专家对干细胞移植的前景表示乐观，但强调英国对这方面研究的伦理和管理要求都很严格。
间充质干细胞的使用尚存争议。
科学家对干细胞疗法在治疗多发性硬化方面的兴趣也很大。自身造血干细胞移植术（简称AHSCT）旨在替换或重启人体免疫系统：高剂量化疗清除患者现有免疫系统，然后运用采集自化疗之前的患者自身干细胞重建免疫系统。目前对于多发性硬化的AHSCT疗法已进入英国医保，英国一些私人诊所合法或不合法地提供这种治疗，而有资格合法进行这种治疗的大机构为数不多。该疗法有侵入性，在全球范围内仍处于试验阶段，死亡率约为1/330。
也许你会问：既然干细胞疗法已经应用于多发性硬化，那幺为什幺其他神经疾病没有类似疗法？科学家解释说，多发性硬化有明确的免疫根基，因此采用骨髓移植治疗这种疾病顺理成章。而对于帕金森病等神经退行性病变来说，免疫根基并不明确，自然不能这样治疗。尽管采用干细胞疗法治疗多发性硬化的前景诱人，这方面现有疗效却不尽如人意。
一些患者感到，因为临床试验过程太长，他们可能等不到积累大量疗法有效的证据就没命了。ALS患者在症状初次发作后3年内就可能死亡。美国一名该病患者正在为干细胞疗法争取众筹，他说：“我的呼吸功能只剩下32%，我说话困难，手脚都已失去控制。我一天之内要戴呼吸面罩12～14小时……救救我呀！”那幺，如此可怜的患者是否有权尝试任何救命手段，哪怕这种手段由未受管理的诊所提供？有科学家指出，这是一个两难问题，再加上千细胞疗法的潜在风险（包括导致肿瘤），可能会阻碍开展干细胞疗法研究，因为一旦出问题，管理者就可能会禁止继续进行这方面尝试。这些科学家认为，对干细胞疗法的严肃研究应该继续推进，哪怕这些研究看起来进展缓慢。加强管理是对的，但与此同时，众筹机构也应该负起责任，不安全或缺乏有效证据的干细胞疗法不应该继续获得众筹资金。
有科学家指出，一些众筹平台的确为患者提供了治疗资金，让他人为患者伸出援助之手，给患者以希望。但众筹平台不能传播虚假信息。一些众筹平台辩解说，为患者及其家属解决资金上的燃眉之急是平台的责任，但平台本身并无能力让患者判断自己该选择何种治疗。而在管理方要求众筹平台严格审查癌症患者对未经证明有效的疗法和危险疗法（例如“臭氧疗法”和维生素输液）的需求后，一些众筹平台已经拒绝为患者在一些无资质诊所寻求治疗筹款，并开始找专家评估一些干细胞疗法引起的担忧。例如，英国众筹平台“希望之树”的医疗委员会向英国干细胞基金会寻求筹款项目建议。在其他所有治疗手段对患者来说都无效的情况下，患者家属转向“希望之树”为干细胞疗法求助。“希望之树”已经帮助一些患者家人得到这方面筹款，但该平台也有一些预防措施，比如在患儿家长不愿意考虑干细胞疗法临床试验风险或其他治疗手段的情况下，平台会拒绝他们的筹款申请。
效果怎样？
杰伊最终在杜克大学通过手臂插管接受了两小时的干细胞输入。他的妈妈茜帕说，她知道干细胞疗法并不能治愈杰伊，杰伊不会在经过这一治疗后能跑能跳，但她希望他6个月后能坐起来。然而，就连她的这个愿望也未能实现。虽然杰伊的病情没有明显改善，但他的痉挛不再那幺严重，他的知觉也有好转，茜帕认为这就是很好的疗效。但这真的是干细胞疗法带来的结果吗？或许，随着杰伊成长，他的病情自然会进一步好转。也就是说，他的好转并不见得是干细胞疗法带来的。毕竟，杰伊接受各种治疗已有很长时间，谁也说不清其中哪种疗法最有效。
干细胞疗法在一些国家获得批准。
在杜克大学进行的脑瘫干细胞疗法研究至今仍在进行中，但疗效仍未达到期望值。2017年，63名脑瘫患儿被随机分成两组，分别给予单次输入干细胞治疗或安慰治疗。一年后，两组患儿的运动功能改善情况并无统计意义上的差异。据称，干细胞输入量越多的患儿病情改善程度越高。但一名专家对此不予认同，原因是该研究的样本规模小，同一组内样本可变性高，治疗组与对照组疗效区别不大，干细胞输入量高的一组病情改善程度高得也不明显。再结合杜克大学对儿童自闭症的干细胞疗法效果，该专家认为用脐带干细胞治疗儿科神经系统病症的疗效并非显着。
尽管如此，支持杰伊众筹项目的英国“细胞撑起生命”脐带血干细胞银行至今依然在该行网站上称：“在杜克大学进行的实验证明，脐带血能够逆转脑瘫症状。”该行还称，他们的目标是储存每个申请者的脐带血。该行对每个申请者的脐带血储存收费相对高昂。
杰伊在杜克大学的首轮治疗效果不算明显，但茜帕表示，如果能再度筹到款项，他们会让杰伊接受更多次干细胞疗法。与此同时，她和其他患儿家长将继续在互联网上搜寻能拯救自己孩子的新疗法。可以设想，只要他们继续这幺做，干细胞诊所必定会继续许诺给他们希望。
干细胞疗法
干细胞疗法是指采用干细胞治疗或预防疾病。最普遍采用的干细胞疗法是骨髓移植，但有一些干细胞疗法也采用脐带血。科学家正在研发获得干细胞的途径，并且运用干细胞疗法治疗神经退行性疾病、糖尿病、心脏病及其他一些疾病。科学家已经成功分离和培养胚胎干细胞，采用体细胞核转移产生干细胞，并且通过多种途径产生了诱导多能性干细胞。但这些进展都激起了对干细胞疗法的争议，而这些争议与人类克隆等问题有关。此外，有些机构营销的基于存储脐带血的干细胞疗法也引起争议。
与这些争议相比，科学家报告的一些干细胞疗法研究成果更受世人关注一根据这些成果，多种迄今为止依然难以对付的医学难题有可能被干细胞疗法攻克。这里只举一例。英国国王大学科学家2004年发现了一种为实验鼠培育完整牙齿的方法，并且在实验室里通过生物工程合成了人类牙齿，这就意味着可能找到了让掉牙、缺牙者长出完整新牙的途径。理论上，提取自牙病患者的干细胞可在实验室里被诱导转化为牙槽，牙槽被移植到牙龈三周后就能长出新牙。新牙与颚骨融合，释放化合物促进神经和血管与新牙连接。这一过程与人类刚长出成年牙齿时的情况类似。不过，该技术面临许多难题，运用干细胞疗法让人长出新牙的设想至今仍未能实现。
干细胞疗法成功案例
①把提取自胚胎的干细胞置入化合物溶液，创制一种专用于心脏的干细胞——心脏祖细胞。
②培养皿中的小片大约包含400万个心脏祖细胞。
③小片被缝进一位68岁严重心脏病患者的心脏，目的是让死亡组织区再生。
④半年后，该患者病情改善。这被视为干细胞疗法取得成功。
